In February 2024, the European Commission granted conditional marketing authorization for CASGEVY (exagamglogene autotemcel), the first CRISPR/Cas9-based gene therapy approved for clinical use in Europe. The therapy, for transfusion-dependent beta-thalassemia and sickle cell disease, edits a patient's own hematopoietic stem cells to reactivate fetal hemoglobin production—a somatic modification that affects only the treated individual.

This milestone crystallizes a regulatory divide that has been building since CRISPR's discovery. Somatic gene therapy—editing cells in a living patient—is increasingly regulated through existing pharmaceutical and medical device frameworks, with adaptations. Germline editing—modifying embryos or reproductive cells in ways that would be inherited—remains legally prohibited or heavily restricted in virtually every jurisdiction. Agricultural gene editing occupies a third regulatory space, where the rules depend heavily on whether the jurisdiction treats gene-edited organisms as equivalent to genetically modified organisms (GMOs) or as a distinct category.

Three recent papers examine the regulatory landscape across these domains.

Why It Matters

Gene editing is no longer hypothetical. CASGEVY is available. Clinical trials for CRISPR-based treatments of cancer, HIV, hereditary blindness, and cardiovascular disease are underway. Agricultural gene editing is commercially deployed. The regulatory frameworks that govern these applications will determine who has access, at what cost, with what oversight, and with what protections against misuse.

The governance stakes are highest for germline editing, where a single rogue experiment—as demonstrated by He Jiankui's creation of gene-edited babies in 2018—can trigger global consequences. The regulatory question is not merely whether to permit germline editing, but what governance structures could credibly prevent premature or unethical applications while preserving the possibility of future clinical use if safety can be established.

Systematic Review of Regulatory Frameworks

Fernando, De Silva, and Ekanayake (2025) conduct a systematic literature review of 47 peer-reviewed articles published between 2015 and 2025, following PRISMA 2020 guidelines. The review maps the global regulatory landscape and identifies major empirical, theoretical, and regulatory gaps.

Key findings include:

• Regulatory fragmentation: No two major jurisdictions regulate gene editing identically. The US relies on a patchwork of existing authorities (FDA for therapeutics, USDA/EPA for agriculture, no specific germline legislation). The EU has the most restrictive agricultural framework (gene-edited crops treated as GMOs under Directive 2001/18/EC, though reform is underway) but a functioning pathway for somatic therapies. China has enacted specific regulations post-He Jiankui but enforcement capacity is uncertain.
• Definitional inconsistency: Jurisdictions define "gene editing" differently, with some distinguishing between edits that introduce foreign DNA (transgenic) and those that modify existing sequences (cisgenic), and others treating all gene modifications uniformly.
• Equity gaps: The review identifies a significant gap in literature addressing equitable access to gene editing therapies, particularly in low- and middle-income countries where the diseases most amenable to gene therapy (sickle cell disease, thalassemia) are most prevalent.
• Governance lag: The study notes that inconsistent national policies obstruct responsible innovation, creating periods of ungoverned activity as regulation struggles to keep pace with technological capability.

The Societal Debate Question

Martani (2024) addresses a governance precondition: the requirement for "broad societal debate" before changing germline editing regulations. Nearly every international body that has addressed germline editing—the WHO Expert Advisory Committee, the National Academies of Sciences, the Nuffield Council on Bioethics—has called for such debate before any regulatory change. But what does "broad societal debate" actually entail?

The paper argues that current conceptions of societal debate are inadequate on three dimensions:

Inclusiveness: Debates have been dominated by scientists, bioethicists, and policymakers in wealthy countries. Populations most affected by genetic diseases (sub-Saharan Africa for sickle cell, South and Southeast Asia for thalassemia) are largely absent.

Depth: Public consultations tend to measure attitudes ("do you support germline editing?") rather than engaging with the complex trade-offs involved. Superficial endorsement or rejection does not constitute meaningful debate.

Consequentiality: There is no mechanism to ensure that societal debate actually influences regulatory outcomes. Without binding connections between public input and legislative change, the debate requirement becomes procedural rather than substantive.

Martani proposes a framework of "truly broad societal debate" that includes sustained engagement (not one-off consultations), deliberative formats (not opinion polling), global representation (not just Western publics), and institutional accountability (clear mechanisms linking debate outcomes to regulatory decisions).

CASGEVY: First CRISPR Therapy in Practice

Nogel (2025) examines the first year of CASGEVY in European healthcare, analyzing both the ethical and regulatory dimensions of bringing a CRISPR-based therapy to patients.

The regulatory pathway—through the EMA's conditional marketing authorization—demonstrates that existing pharmaceutical frameworks can accommodate gene editing therapies, but with significant adaptations:

• Long-term follow-up: Because gene editing's effects are potentially permanent, regulators require extended post-marketing surveillance (15 years for CASGEVY) beyond standard pharmacovigilance.
• Manufacturing complexity: Each CASGEVY treatment is individualized (autologous), meaning the patient's own cells are extracted, edited, and reinfused. This creates manufacturing and quality control challenges distinct from mass-produced pharmaceuticals.
• Cost and access: The therapy's price point (approximately $2.2 million per treatment in the US) raises acute equity questions, particularly given that sickle cell disease disproportionately affects populations in lower-income settings.

Regulatory Comparison

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Domain	EU	US	China	UK
Somatic therapy	EMA conditional authorization pathway	FDA biologics pathway	NMPA pathway + specific gene therapy guidelines	MHRA pathway (post-Brexit independent)
Germline editing	Prohibited (Convention on Human Rights and Biomedicine)	No federal law; FDA appropriations rider blocks clinical trials	Prohibited (2019 regulations)	Prohibited (Human Fertilisation and Embryology Act)
Agricultural editing	GMO framework (reform pending)	Depends on product, not process (USDA exemptions for non-transgenic)	Case-by-case	Genetic Technology (Precision Breeding) Act 2023 (exempts from GMO rules)
Research on embryos	Varies by member state	Permitted with private funding; no federal funding	Permitted with restrictions	14-day rule

What To Watch

Two developments will reshape this field in the near term. First, the EU's proposed regulation on new genomic techniques (NGTs) in agriculture—which would create a lighter regulatory pathway for gene-edited crops that could also have occurred through conventional breeding—represents a potential paradigm shift in European biotechnology policy. Second, as CRISPR therapies for additional diseases enter clinical trials, the pressure on healthcare systems to address the cost-access problem will intensify. The germline question will remain politically and ethically contested, but the practical governance challenge is increasingly about somatic therapies and agricultural applications where the technology is already here.

면책 조항: 이 게시물은 정보 제공을 목적으로 한 연구 동향 개요이다. 학술 연구에서 인용하기 전에 구체적인 연구 결과, 통계 및 주장은 원본 논문을 통해 반드시 확인해야 한다.

유전자 편집 규제와 생명윤리법: 임상 및 현장에서의 CRISPR 거버넌스

2024년 2월, 유럽위원회는 유럽에서 임상 사용이 승인된 최초의 CRISPR/Cas9 기반 유전자 치료제인 CASGEVY(exagamglogene autotemcel)에 조건부 판매 허가를 부여하였다. 수혈 의존성 베타-지중해빈혈(beta-thalassemia) 및 겸상 적혈구 질환(sickle cell disease)을 대상으로 하는 이 치료제는 환자 자신의 조혈모세포(hematopoietic stem cells)를 편집하여 태아 헤모글로빈 생산을 재활성화하는 방식으로, 치료받은 개인에게만 영향을 미치는 체세포 교정(somatic modification)이다.

이 이정표는 CRISPR 발견 이후 형성되어 온 규제상의 분열을 명확히 드러낸다. 생존 환자의 세포를 편집하는 체세포 유전자 치료(somatic gene therapy)는 기존 의약품 및 의료기기 체계를 적용·변형하는 방식으로 점차 규제되고 있다. 반면 배아나 생식세포를 변형하여 유전되는 방식의 생식세포계열 편집(germline editing)은 사실상 모든 관할 지역에서 법적으로 금지되거나 강력히 제한되고 있다. 농업 분야의 유전자 편집은 세 번째 규제 영역을 점유하는데, 이 분야의 규칙은 해당 관할 지역이 유전자 편집 생물체를 유전자변형생물체(GMO)와 동등하게 취급하는지, 아니면 별개의 범주로 분류하는지에 따라 크게 달라진다.

최근 발표된 세 편의 논문이 이러한 영역에 걸친 규제 환경을 검토하고 있다.

중요성

유전자 편집은 더 이상 가설적 개념이 아니다. CASGEVY는 이미 이용 가능하다. 암, HIV, 유전성 실명, 심혈관 질환에 대한 CRISPR 기반 치료제의 임상시험이 진행 중이다. 농업 분야의 유전자 편집은 이미 상업적으로 적용되고 있다. 이러한 응용을 규율하는 규제 체계는 누가 어떤 비용으로, 어떤 감독 아래, 오남용에 대한 어떤 보호 장치와 함께 접근할 수 있는지를 결정할 것이다.

거버넌스의 이해관계가 가장 높은 분야는 생식세포계열 편집으로, 2018년 He Jiankui의 유전자 편집 아기 탄생이 보여주듯 단 하나의 불량 실험만으로도 전 세계적인 파장을 일으킬 수 있다. 규제 문제는 단순히 생식세포계열 편집을 허용할지 여부에 그치지 않고, 안전성이 확립될 경우 미래의 임상 활용 가능성을 열어두면서도 시기상조이거나 비윤리적인 적용을 신뢰할 수 있는 방식으로 방지할 수 있는 거버넌스 구조가 무엇인지에 관한 것이다.

규제 체계에 대한 체계적 고찰

Fernando, De Silva, Ekanayake(2025)는 PRISMA 2020 지침에 따라 2015년부터 2025년 사이에 발표된 동료 심사 논문 47편을 대상으로 체계적 문헌 고찰(systematic literature review)을 수행하였다. 이 고찰은 전 세계 규제 환경을 지도화하고 주요 실증적·이론적·규제적 공백을 규명한다.

주요 연구 결과는 다음과 같다:

• 규제 파편화: 주요 관할 지역 가운데 유전자 편집을 동일하게 규제하는 곳은 없다. 미국은 기존 권한의 혼합적 적용(치료제에 대해서는 FDA, 농업 분야에 대해서는 USDA/EPA, 생식세포계열에 관한 특정 입법 없음)에 의존하고 있다. EU는 가장 제한적인 농업 규제 체계(유전자 편집 작물은 지침 2001/18/EC에 따라 GMO로 취급되나 개혁이 진행 중)를 갖추고 있으나, 체세포 치료를 위한 실효성 있는 경로는 마련되어 있다. 중국은 He Jiankui 사건 이후 특정 규정을 제정하였으나 집행 역량은 불확실하다.
• 정의의 불일치: 관할 지역마다 '유전자 편집'을 다르게 정의하며, 일부는 외래 DNA를 도입하는 편집(형질전환, transgenic)과 기존 서열을 변형하는 편집(동일종 내 유전자 도입, cisgenic)을 구분하는 반면, 다른 곳에서는 모든 유전자 변형을 동일하게 취급한다.
• 형평성 격차: 이 고찰은 유전자 편집 치료제에 대한 공평한 접근성을 다루는 문헌이 현저히 부족함을 확인하였으며, 특히 유전자 치료에 적합한 질환(겸상 적혈구 질환, 지중해빈혈)이 가장 많이 발생하는 저·중소득 국가에서 이 문제가 두드러진다.
• 거버넌스 지연: 이 연구는 일관성 없는 국가 정책이 책임 있는 혁신을 저해하고, 규제가 기술 역량의 발전 속도를 따라가지 못하면서 관리 공백 기간이 발생한다고 지적한다.

사회적 논쟁 문제

Martani(2024)는 거버넌스의 전제 조건, 즉 생식세포계열 편집 규제를 변경하기 전에 "광범위한 사회적 논쟁"이 필요하다는 요건을 다룬다. WHO 전문가 자문위원회, 미국 국립과학원(National Academies of Sciences), Nuffield Council on Bioethics 등 생식세포계열 편집을 다룬 거의 모든 국제 기구는 규제 변경 전에 이러한 논쟁이 선행되어야 한다고 촉구해 왔다. 그렇다면 "광범위한 사회적 논쟁"은 실제로 무엇을 의미하는가?

이 논문은 현재의 사회적 논쟁 개념이 세 가지 차원에서 불충분하다고 주장한다.

포용성(Inclusiveness): 논쟁은 부유한 국가의 과학자, 생명윤리학자, 정책 입안자들에 의해 주도되어 왔다. 유전 질환으로 가장 큰 영향을 받는 인구 집단(겸상 적혈구 빈혈증의 경우 사하라 이남 아프리카, 지중해 빈혈증의 경우 남아시아 및 동남아시아)은 대부분 배제되어 있다.

깊이(Depth): 공개 협의는 관련된 복잡한 트레이드오프를 다루기보다 태도를 측정하는 데 그치는 경향이 있다("생식세포계열 편집을 지지하는가?"). 피상적인 찬성이나 반대는 의미 있는 논쟁을 구성하지 못한다.

결과 연계성(Consequentiality): 사회적 논쟁이 실제로 규제 결과에 영향을 미치도록 보장하는 메커니즘이 존재하지 않는다. 공론 투입과 입법 변화 사이에 구속력 있는 연계가 없다면, 논쟁 요건은 실질적인 것이 아니라 절차적인 것에 머무르게 된다.

Martani는 지속적인 참여(일회성 협의가 아닌), 숙의적 형식(여론 조사가 아닌), 글로벌 대표성(서구 공중만이 아닌), 제도적 책임성(논쟁 결과와 규제 결정을 연결하는 명확한 메커니즘)을 포함하는 "진정으로 광범위한 사회적 논쟁" 프레임워크를 제안한다.

CASGEVY: 실용화된 최초의 CRISPR 치료제

Nogel(2025)은 유럽 의료 현장에서 CASGEVY 도입 첫해를 검토하며, CRISPR 기반 치료제를 환자에게 적용하는 과정의 윤리적·규제적 차원을 분석한다.

EMA의 조건부 판매 허가를 통한 규제 경로는 기존 의약품 프레임워크가 유전자 편집 치료제를 수용할 수 있음을 보여 주지만, 그를 위해서는 상당한 적응이 필요하다.

• 장기 추적 관찰(Long-term follow-up): 유전자 편집의 효과가 잠재적으로 영구적이기 때문에, 규제 당국은 표준 약물감시를 넘어 확장된 시판 후 감시(CASGEVY의 경우 15년)를 요구한다.
• 제조의 복잡성(Manufacturing complexity): CASGEVY 치료는 각 환자별로 개별화(자가 유래)되어 있어, 환자 자신의 세포를 채취하고 편집한 후 재주입하는 방식으로 이루어진다. 이는 대량 생산 의약품과는 구별되는 제조 및 품질 관리 상의 과제를 야기한다.
• 비용 및 접근성(Cost and access): 치료 비용(미국 기준 치료당 약 220만 달러)은 특히 겸상 적혈구 빈혈증이 저소득 국가 인구에게 불균형적으로 영향을 미친다는 점에서 심각한 형평성 문제를 제기한다.

규제 비교

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분야	EU	미국	중국	영국
체세포 치료	EMA 조건부 허가 경로	FDA 생물의약품 경로	NMPA 경로 + 특정 유전자 치료 지침	MHRA 경로(Brexit 이후 독립)
생식세포계열 편집	금지(인권 및 생의학 협약)	연방법 없음; FDA 예산 배정 조항이 임상시험 차단	금지(2019년 규정)	금지(인간 수정 및 배아학법)
농업 분야 편집	GMO 프레임워크(개혁 계류 중)	과정이 아닌 산물에 따라 결정(비형질전환체에 대한 USDA 면제)	사례별 검토	유전 기술(정밀 육종)법 2023(GMO 규정에서 면제)
배아 연구	회원국별 상이	민간 자금으로 허용; 연방 자금 불가	제한 조건하에 허용	14일 규칙

주목할 사항

두 가지 발전이 단기적으로 이 분야를 재편할 것이다. 첫째, 농업 분야의 새로운 유전체 기술(NGTs, new genomic techniques)에 관한 EU의 규제안—기존 육종을 통해서도 나타날 수 있는 유전자 편집 작물에 대해 보다 간소화된 규제 경로를 마련하는 내용—은 유럽 생명공학 정책의 잠재적 패러다임 전환을 의미한다. 둘째, 추가 질환을 대상으로 한 CRISPR 치료제가 임상시험에 진입함에 따라, 비용-접근성 문제를 해결해야 한다는 의료 시스템의 압박이 심화될 것이다. 생식세포계열(germline) 문제는 정치적·윤리적으로 계속해서 논쟁의 대상이 될 것이지만, 실질적인 거버넌스 과제는 기술이 이미 현실화된 체세포(somatic) 치료와 농업 응용 분야로 점점 더 집중되고 있다.